Una terapia génica para una forma rara de sordera genética ha logrado restaurar la audición en la mayoría de los 42 participantes de un ensayo clínico. Los resultados que se mantuvieron hasta 2,5 años.
El trabajo, publicado en Nature, es el mayor ensayo de terapia génica para la pérdida auditiva hereditaria realizado hasta la fecha y el seguimiento más prolongado descrito.
Los resultados refuerzan estudios anteriores también publicados, según los cuales la terapia génica puede utilizarse para tratar algunas formas de sordera hereditaria.
La investigación fue realizada por científicos del Mass General Brigham, de Estados Unidos, y del Hospital Eye & ENT, de China.
“Es extraordinario ver cómo los pacientes pasan de la sordera total a poder oír”, señala Zheng-Yi Chen, quien recuerda que para muchos de ellos eso también significa la capacidad de desarrollar y utilizar el habla.
En el estudio, los investigadores utilizaron una terapia génica que desarrollaron para tratar la sordera autosómica recesiva 9 (DFNB9), causada por mutaciones en el gen OTOF.
Fuente: yahoo.com
