Tratamiento genético puede ayudar contra el Parkinson

El Centro Integral de NeuroCiencias de HM Hospitales (​HM CINAC) logró los tratamientos genéticos más localizados y menos invasivos contra el Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas.

En el estudio, publicado en la revista Science Advances, los autores han demostrado la viabilidad y seguridad de la introducción de terapia genética mediante vectores virales en una región específica del cerebro de macacos, tras abrir la barrera hematoencefálica (BHE) utilizando ultrasonidos focalizados.

En la actualidad no se conoce ninguna cura frente al Parkinson, ni existen tratamientos eficaces para ralentizar su progresión.

Terapias

El desarrollo de terapias se ha visto limitado por la dificultad de administrar el tratamiento a través de la BHE, una capa endotelial natural que protege el cerebro, pero que también dificulta la administración de tratamientos al sistema nervioso central.

Aunque estudios previos habían explorado la apertura de esta barrera con ultrasonidos en monos y en humanos, la técnica no se había utilizado hasta el momento para administrar vectores virales, como el virus adeno-asociado (AAV).

Según comenta a SINC José A. Obeso, director del HM CINAC y líder de la investigación, en este trabajo han demostrado en macacos que “el ultrasonido focalizado puede abrir temporalmente la BHE y permitir la administración sanguínea de un vector AAV a los ganglios basales, la región del cerebro donde se manifiestan los síntomas del párkinson, sin que se produzca daño cerebral”.